La experiencia de un paciente de mieloma múltiple con la terapia CAR-T: Bob Regello

Por Jenny Ahlstrom

Bob Regello ha tenido mieloma múltiple desde 2007 y durante los últimos 6 años junto a su esposa, ha sido líder de un grupo de apoyo en Sacramento, California. Tuvimos el placer de compartir HealthTree en su reunión del grupo de apoyo el otoño pasado y disfrutamos de su espíritu positivo y carismático. Además, vimos el profundo impacto de su labor cuando hablamos con los miembros del grupo, quienes están muy bien informados. Uno de sus momentos más gratificantes fue cuando un cuidador le llamó y dijo que su esposa tenía mieloma múltiple y que moriría pronto. Su hermana le había dicho que rechazara el tratamiento. Bob enfáticamente insistió en que sí debería recibir tratamiento, lo cual hizo y éstos últimos 4 años ha seguido disfrutado de su familia, los viajes a Europa y una buena calidad de vida estos. Es más que evidente que Bob es muy querido por sus compañeros y guerreros del mieloma.

Bob ha recibido y recaído a través de muchos de los tratamientos para el mieloma, como Kyprolis, Darzalex, Revlimid y Velcade. Su médico de la Universidad de California en San Francisco, Jeffrey Wolf, sugirió que trataran de llevarlo a un ensayo para la terapia CAR-T. Bob sintió que era la única opción viable. En ese momento, había tres estudios CAR-T abiertos en la UCSF y uno de ellos requería altos niveles de BCMA, los otros dos no. El que él eligió fue el Juno CAR-T, desarrollado por Celgene, que no requería un nivel específico de BCMA.

Bob había sido sometido una biopsia de médula ósea antes de solicitar el estudio, pero tuvo que hacer biopsias adicionales para calificar y probar su respuesta después del estudio. Ha tenido cinco biopsias de médula ósea desde Noviembre.

Sus células T se recolectaron el 1 de Noviembre de 2018. No había sido tratado desde Julio y se estaba debilitando y poniendo cada vez más nervioso. Recibió más quimioterapia para poder recibir las células CAR-T, pero solo una semana antes de ir a recibir las células desarrolló una neumonía y terminó en el hospital durante cuatro días. Una vez que pasó por la neumonía, regresó el 27 de diciembre y el 28, comenzó 3 días de quimioterapia de linfodepleción antes de que pudiera recibir las células infundidas.

Volvió a contraer neumonía, lo que retrasó la aplicación del tratamiento CAR-T durante varios días más. El 14 de enero recibió sus células CAR-T. A la mañana siguiente, tuvo una fiebre de 103°F e inmediatamente se le administró toxilizumab, un inmunosupresor, que le redujo la fiebre de inmediato. Como parte del proceso de recuperación, el equipo médico le hizo preguntas para evaluar su función mental y dos días después del tratamiento, no pudo responder ninguna pregunta correctamente. El equipo le suministró dexametasona y se recuperó. Mientras estaba en la UCSF, caminó por los pasillos lo más que le fue posible para mantenerse en forma y activo.

Entre su enfermedad y el tratamiento, Bob estuvo en el hospital durante 37 días en total. Vive en Sacramento y como son 2 horas en automóvil desde la UCSF, tuvo que permanecer cerca del hospital durante dos semanas después de la terapia CAR-T. Él y su esposa alquilaron una casa provista por UCSF específicamente para pacientes. Notó estar tambaleante e inestable durante un par de días después de dejar la institución mientras estaba en su casa. Después de que Bob se fue a su casa en Sacramento, fue tratado en su hospital local y recibió numerosas transfusiones de glóbulos rojos, plaquetas y vacunas de neupógeno para recuperar sus conteos sanguíneos. Siguió recibiendo infusiones hasta principios de Abril. Recientemente, sus recuentos de glóbulos blancos y sus valores de ANC comenzaron a disminuir, por lo que todavía está recibiendo neupogen e IGIV en las instalaciones locales. Su cadena ligera kappa está ahora en 1 y su lambda es casi indetectable.

Los consejos de Bob han ayudado mucho a sus compañeros. Encuentra un buen doctor. Busca un especialista en mieloma y vive a plenitud el mayor tiempo posible, incluso con esta enfermedad. Gracias Bob, por el servicio que brindas a tus compañeros pacientes de mieloma. ¡Estamos muy entusiamados de que se pueda lograr una remisión a largo plazo con esta nueva tecnología CAR-T!

Identificación de la respuesta del paciente al tratamiento CAR T: lo que otros cánceres hematológicos pueden enseñarnos

Por Paul Kleutghen

Este no es un artículo que trata específicamente sobre el mieloma múltiple, pero nos puede brindar muy buena información…

Estoy bastante seguro de que durante la semana pasada, muchos de nosotros hemos visto la gran cantidad de notas de prensa sobre los primeros resultados de la investigación anti-BCMA CAR-T bb2121 (Bluebird-Celgene) en pacientes con mieloma, publicada en el New England Journal of Medicine, que ha creado muchas expectativas, que varían desde un leve desdén a un gran entusiasmo, dependiendo de la fuente de la información. Pero este artículo no se trata de eso.

Es indudable que aún queda mucho por aprender sobre el tratamiento de inmunoterapia CAR-T, especialmente porque algunos pacientes responden muy bien y otros no, lamentablemente. La semana pasada fue publicado un artículo interesante en la Journal of Clinical Investigation, que fue incentivado por el artículo mencionado anteriormente. Este último artículo resume la investigación que se ha realizado con Kymriah (Novartis), el primer tratamiento de CAR-T dirigidas al CD19 aprobado por la FDA para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda infantil (LLA), para entender porque algunos pacientes lograron la remisión pero otros no, o por qué algunos pacientes tuvieron una respuesta duradera y otros una respuesta transitoria. De acuerdo, no se trata del mieloma, pero permítanme sugerirles que no dejen de leerlo, porque estamos viendo resultados/problemas similares en los ensayos clínicos para tratamientos CAR-T en el mieloma.

Kymriah está dirigido a la proteína CD-19 que se encuentra en la superficie de una variedad de células. Las células T diseñadas se aferrarán a esta proteína y matarán a la célula que la expresa (y puede ser una célula cancerosa o no cancerosa). Tenga en cuenta o recuerde que muchas otras proteínas también están presentes en las superficies celulares y pueden presentar otros objetivos para éstas células T modificadas. [Y es por eso que todos los ensayos clínicos de CAR-T, actualmente en curso, están dirigidos a una variedad de éstas proteínas de superficie, como BCMA u otros “grupos de diferenciación”, los “números de CD” sobre los que hemos leído. Otros ensayos apuntan a diferentes combinaciones de proteínas de superficie para ofrecernos, por ejemplo, CAR-T biespecíficos, o anti-BCMA + algunos CD-# de CAR-T.]

Relacionado específicamente con Kymriah, el cual es utilizado en la práctica clínica actual, se encontró que el éxito del resultado del paciente depende en gran medida de la magnitud de la presencia (o la falta de la misma) de varias proteínas de superficie diferentes, tanto en las células T originales extraídas de los pacientes, como en las células T expandidas diseñadas en el laboratorio. Para aquellos que estén interesados ​​en los detalles (y que estén dispuestos a realizar una lectura más profunda sobre el tema, haga clic en el segundo enlace que se proporcionó anteriormente).

Mi conclusión personal sobre el artículo es simple: los investigadores están empezando a definir factores muy específicos (y en algunos casos cuantitativos) sobre la composición de nuestras células, lo que sería un marcador de pronóstico sólido en cuanto a si un tratamiento CAR-T puede o no ser exitoso para un paciente específico. Dado que el costo del tratamiento para esta terapia CAR-T oscila entre los $500,000 y $1 millón [dependiendo de las complicaciones que puedan aparecer después de la infusión de CAR-T], es seguro asumir que en el futuro, los pacientes se someterán a una detección temprana para decidir si lo harán, si son buenos candidatos o no para el tratamiento [O que los financiadores/aseguradores comenzarán a exigir dicha evaluación para evitar un gran desembolso de fondos para un tratamiento que probablemente no sea exitoso]. Hay que estar muy preparados (de nuevo, mi opinión muy personal) para que, en el futuro, ésta terapia CAR-T pueda NO estar disponible para quien lo deseen, independientemente de si el programa de tratamiento es para LLA, mieloma u otros tumores malignos hematológicos o tumores sólidos.

HealthTree para el mieloma múltiple fue presentada en The Today Show

Por Jenny Ahlstrom

El programa de televisión The Today Show tuvo como invitados a Jenny y Paul Ahlstrom para mostrar una nueva plataforma para pacientes, creada por ellos mismos, llamada HealthTree. La misión de HealthTree es ayudar a los médicos, investigadores y pacientes a colaborar de manera más activa entre ellos y tratar de obtener las mejores opciones de tratamiento para cada paciente, con la esperanza de que la conexión de los datos de los paciente pueda acelerar la cura del mieloma.

Un diagnóstico de cáncer genera un ataque de pánico en cualquier persona, pero una vez que el shock inicial desaparece, los pacientes pueden elegir cómo responder de la manera más adecuada.

“Puedes dejar que te destruya,  puedes dejar que te defina … o puedes dejar que te fortalezca y verlo como una oportunidad para servir a otras personas “, dice Jenny Ahlstrom, a quien se le diagnosticó mieloma y ahora está creando conciencia para este inusual tipo de cáncer.

HealthTree es una herramienta para ayudar a los pacientes que tienen mieloma a convertirse en sus mejores defensores. HealthTree puede ayudar a los pacientes a saber cuáles son las opciones de tratamiento que pueden considerar, encontrar ensayos clínicos a los que puedan unirse y agregar historias médicas de miles de pacientes con mieloma para ayudar a los médicos e investigadores a desarrollar nuevas hipótesis. ¿Qué opciones de tratamiento son las mejores para cada tipo de paciente? Todo caso de mieloma es diferente y debe ser tratado individualmente. Esto sólo es posible cuando los médicos pueden comenzar a ver patrones de tratamientos que funcionan o no para cada tipo de paciente.

Los pacientes tienen la clave para recopilar su información, la cual actualmente se encuentra en 11 bases de datos diferentes. Y solo el 8% de nuestra información se almacena en el registro de salud electrónico de un hospital, por lo que el paciente es el único que puede recopilar toda la información y luego compartirla de forma anónima con los investigadores y que éstos puedan usarla para identificar hipótesis potencialmente curativas.

Si usted es un paciente con mieloma, ¡por favor únase hoy mismo a HealthTree! No solo lo ayudará a ser partícipe de su proceso de tratamiento, sino que también su historia médica y las de miles de otros pacientes nos ayudarán a encontrar una cura más rápido.

Gracias al programa The Today Show, incluyendo a Sheinelle Jones, Al Roker, Dylan Dryer y Craig Melvin por ser un medio para mostrar esta importante plataforma para los pacientes nuevos.

Cambios en la sangre en el Mieloma Múltiple después de la exposición a pesticidas

Por Jenny Ahlstrom

Los hallazgos recientes de participantes masculinos en el Estudio de Salud Agrícolademostraron que algunos valores en la sangre pueden cambiar luego de que alguien haya estado expuesto al pesticida permetrina y que esos cambios pueden persistir durante al menos 3 semanas. El estudio se compartió en la conferencia de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR, por sus siglas en inglés) que tiene lugar en Atlanta esta semana.

El Estudio de Salud Agrícola es una colaboración entre el Instituto Nacional del Cáncer y el Instituto Nacional de Ciencias de Salud Ambiental e incluyó a más de 89.658 personas que trabajan con pesticidas en Iowa y Carolina del Norte.

Se demostró que los agricultores u otras personas que trabajan con el pesticida permetrina tienen una mayor incidencia de cáncer, incluyendo el mieloma múltiple. Los autores del reciente estudio querían comprender los mecanismos que causaron esta asociación y estudiaron el impacto en la sangre con 35 pacientes masculinos que formaban parte de éste estudio.

Se recogieron muestras de sangre de los pacientes en tres momentos específicos: 1) fuera de temporada 2) el día después del uso de permetrina y 3) aproximadamente tres semanas después del uso. En cada punto uno, realizaron análisis de laboratorio para un hemograma completo, incluidos recuentos de glóbulos blancos y linfocitos.

Encontraron un impacto estadísticamente significativo en varios recuentos de glóbulos rojos el día después del uso de permetrina, que incluyó la disminución del recuento de glóbulos rojos, hemoglobina y hematocrito, que también disminuyeron significativamente 3 semanas después del uso de permetrina. También hubo un aumento de granulocitos inmaduros el día después del uso de permetrina. Estos indican una respuesta inflamatoria y una mayor actividad de la médula ósea. Los autores del estudio concluyeron:

“Nuestros resultados sugieren efectos inflamatorios y hematológicos ante la exposición a la permetrina, e identifican poblaciones celulares específicas para futuros estudios mecanicistas con el propósito de dilucidar la relación entre el uso de permetrina y el riesgo de MM”.

La permetrina no sólo se usa en aplicaciones agrícolas o de pesticidas con fines comerciales, sino que también se puede estar presente en productos para el hogar, como aerosoles contra mosquitos, nebulizadores para insectos y champús para pulgas y garrapatas. Para obtener una lista completa de productos para el hogar que contienen permetrina, haga clic aquí.

Patient Power: ¿Por qué las minorías cuentan con poca representación en los ensayos clínicos?

Por Erika Johnson

El experto en ensayos clínicos, Dr. Richard L. Schilsky, de la Sociedad Americana de Oncología Clínica, y Cecilia Mann, prestadora de servicios de atención y voluntaria de la comunidad en la Sociedad de Leucemia y Linfoma (SLL), se reunieron con Andrew Schorr para un segmento reciente de Patient Power, con el fin de develar todos los mitos sobre los ensayos clínicos.

He aquí el problema: ¿Cómo sabemos qué estamos evaluando en los ensayos clínicos que se aplican a las personas con diferentes antecedentes étnicos, diferente género y otra variedad de situaciones? A menudo no podemos encontrar personas que encajen dentro de esas categorías. Andrew Schorr le preguntó al Dr. Schilsky: “¿Lo hemos venido haciendo mal todo este tiempo en lo que respecta a la diversidad en los ensayos y qué representa eso para el desarrollo de nuevos medicamentos?

“En realidad, lo hemos hecho mal en casi todos los aspectos. No tenemos suficientes candidatos que representen a los grupos minoritarios en los ensayos clínicos. No incluimos suficientes personas mayores. Debemos recordar que el 60% de los cánceres ocurren en personas de 65 años o más y sin embargo, solo el 10% de las personas que participan en ensayos clínicos tienen 65 años o más. Así que tenemos que tratar a la mayoría de las personas mayores, y yo diría que la mayoría de las personas pertenecientes a minorías, con datos derivados de participantes de ensayos clínicos que no son como ellos”. –Dr. Richard L. Schilsky

Hay una gran cantidad de problemas que contribuyen a este importante dilema. Primero, el conocer la información. Muchos ni siquiera saben que los ensayos clínicos son opciones de tratamiento para ellos. Piensan que es un “último recurso”, lo que es un mito generalizado. “Los ensayos clínicos pueden ser una opción muy buena para los pacientes desde el momento de su diagnóstico, incluso si es su primer tratamiento”, mencionó el Dr. Schilsky.

El desconocimiento no sólo afecta a los pacientes, sino también a los médicos. Los médicos también pueden ignorar que los ensayos clínicos son opciones para quienes están tratando. El Dr. Schilsky explicó: “… lo único que sabemos con certeza es que la persona más influyente en cuanto a si un paciente participa o no en un ensayo clínico es su médico. Si el médico no lo recomienda, si el médico no está al tanto de ésta alternativa, no la va a recomendar”.

Otro inconveniente son los criterios de elegibilidad de cada ensayo. La aceptación de pacientes puede ser muy limitada, principalmente para proteger a quienes participan en el estudio. Las personas bromean acerca de que los únicos pacientes que pueden participar en los ensayos clínicos son los atletas olímpicos. Aunque eso puede ser cierto, los atletas olímpicos no son quienes reciben tratamiento a diario en las clínicas. Los ensayos clínicos deben ser más representativos para ser aplicables a las personas que un médico ve en su consultorio todos los días.

También hay problemas logísticos en los ensayo clínico. Pueden ser muy engorrosos, ya sea por los traslados, la falta de fondos, de tiempo, es casi un trabajo de tiempo completo.

Entonces, ¿cómo abordamos estos problemas para aumentar la representación de las minorías en los ensayos clínicos?

Cecilia responde mucho a esta pregunta en su trabajo como voluntaria de la SLL: “La Sociedad de Leucemia y Linfoma tienen recursos para ayudar con los viajes y traslado y la Sociedad Americana del Cáncer tiene recursos destinados a ayudar con los gastos del hotel y el alojamiento. Y hay otros diferentes tipos de fondos que pueden evaluarse para que esto sea una posibilidad.

Una joven en una feria de salud [se me acercó] y decía que le apareció un segundo cáncer … y estaba comentando que le dijeron que no era mucho lo que los médicos podían hacer.. Le comenté sobre el Dr Anderson . Y ella de inmediato dijo: ‘No puedo ir hasta allí, tengo que trabajar’, y luego se dio la vuelta bruscamente … Siempre me alegra comentarles e informarles que hay una opción y que los ensayos clínicos funcionan y pongo como ejemplo a mi esposo Mel, quien tuvo un tratamiento exitoso”. 

La respuesta es clara: es necesario que haya más participación en los ensayos clínicos. Especialmente de aquellos que están siempre menos representados. Si tiene preguntas sobre ensayos clínicos específicos para el mieloma, visite SparkCures.com. UsandoHealthTree, que se está asociado con SparkCures, se puede incluso comparar automáticamente con ensayos clínicos personalizados. Es hora de que el paciente reciba el tratamiento adecuado, en el momento adecuado.

Puede ver el video completo aquí.

La crisis de los opioides y sus víctimas inesperadas

por Cherie Rineker

Recuerdo ese día como si fuera ayer. Esta foto se tomó a principios de la primavera del 2012 y casi se convierteen la portada de mi libro “Una Peregración Sin Fin, Cómo el Cáncer Curó mi Corazón Roto”. Un amigo y yo decidimos escalar hasta  la cima de la Montaña Roja. La Montaña Roja es una cumbre prominente cerca delpobladode Patagonia, Arizona, a unas 25 millas al noreste del pueblo fronterizo deNogales. La cima tiene una alturade 6.373 pies y la ruta de senderismo actual es una empinadade 2.000 pies.

Iba a ser un desafío de aproximadamente tres horas, pero con una hermosa vista enla cima. Yo tenía una costilla rota, debido a la tosque me ocasionó lagripe que acababa de superar. Tambiénestaba anémica debido ael cáncer que no sabía que tenía en ese momento. Sólo sabía que teníademasiado dolory que estaba inusualmente cansada la mayor parte del tiempo. Sin embargo, me mantuve firmey decidida y cuando me propongo a hacer algo, ¡lo logro! Eslamismaactitudque he asumido para combatirel mieloma múltiple.

La escaladano fue nadafácil, había muchos precipicios y rocas expuestas, algunas muy resbaladizas. También nos encontramos conmuchos caminosestrechos con arbustos leñosos y ramas espinosas que eran difíciles de esquivar. Cuando estábamos cerca de la cima, había un tramo demasiadoempinado y aterrador para escalar. Teníaelcorazón casi saliéndosemi pecho, debido al miedo y agotamiento, pero lo pude superar. El orgullo que sentí cuando llegamos a la cima hizo que todo valiera la pena. Y, al igual que un parto, el dolor que sentí fue reemplazado de inmediatopor el regocijo y la alegría.

Patient Power: Consejos para pacientes con diagnóstico reciente de mieloma

Por Erika Johnson

Patient Power organizó una entrevista con un panel de pacientes con mieloma múltiple para compartir opiniones y valiosos consejos para ayudar a otros a sobrellevar su travesía con el cáncer.

Los 7 pacientes brindaron muchas recomendaciones para  afrontar un nuevo diagnóstico de mieloma:

Toma el control de tus acciones

Es importante ser responsable tus acciones, sobre todo en lo respecta a tu salud. Steve Simpson, paciente con mieloma, nos explica un ejemplo sobre este tema: “Si salgo de una cita con mi hematólogo con una pregunta o duda sin aclarar, es mi culpa. No de él”. Como pacientes, es importante hacer nuestra propia investigación y conocer nuestra enfermedad y su progresión. Nunca pierdan la oportunidad de aprender más sobre su enfermedad, porque en última instancia, tú eres quien toma las decisiones que afectarán tu bienestar y supervivencia.

Has valer tu opinión

Cindy Chmielewski, paciente y defensora del mieloma, admitió que cuando se le diagnosticó mieloma por primera vez, tenía miedo de estar en desacuerdo con alguien por temor a ser rechazada o de no recibir la mejor atención posible. “La gente me respetó mucho más cuando comencé a defender mi opinión, lo que me hizo convertir en una paciente empoderada”.

Mantente siempre positivo

Lynn Worthen, paciente con mieloma, lo explica de una mejor manera: “Ninguno de nosotros eligió tener mieloma. No fue nuestra decisión, pero podemos elegir el modo de manejarlo mentalmente, cuál será nuestra actitud al respecto y todo ese tipo de cosas”. Es muy importante tener una actitud tan positiva como sea posible todos los días. A veces es difícil, porque podemos sentir que nos arrastramos hacia un abismo oscuro, pero hay que hacer todo lo necesario para mantener el ánimo y ser positivos durante el proceso de tratamiento y todo lo que conlleva. 

Cuenta con un sistema de apoyo

La travesía de un paciente con cáncer puede ser solitaria. Encuentra tu propia comunidad. No transites este viaje en solitario. En palabras de la paciente Jill Zitzewitz, “fue difícil para mí decir sí a aquellas personas que estuvieron dispuestas a ayudarme con los niños, pero hay que estar abiertos a aceptar ayuda, no te aisles y trata de apoyarte en quienes te rodean para que puedan ayudarte cuando lo necesites.”

Acudea un Especialista en Mieloma

Un especialista en mieloma es un médico que trata sólopacientes con mieloma o pacientes que padecen tipos decáncer de sangre similares. Se están lograndodemasiados avances a un ritmo muy acelerado, así que acudir a un especialista en la materiaes la mejor manera de mantenerse al día y obtener unmejor tratamiento.

Nunca te rindas

“Todo va a estar bien. Aunque soy joven, no es el fin del mundo. Tengo una larga vida por delante y hay muchas opciones de tratamiento en el horizonte. También hay mucha información disponible y crecerás en ella. Fue un poco abrumador al principio y eso es inevitable. Tendrás esa sensación de tristeza y es un proceso de aflicción, pero estarás bien”, -Melissa Vaughn, paciente con mieloma.

Puedes ver aquí el video completo.

Confirmando lo evidente: tener una cobertura de seguro de medicamentos mejora los resultados para los pacientes con mieloma de Medicare

Por Jenny Ahlstrom

Según un nuevo informe publicado por la Journal of Clinical Oncology, tener una cobertura activa para medicamentos orales con prescripción para tratar el mieloma múltiple a través de la Parte D de Medicare, está significativamente asociado a una mejor supervivencia de los pacientes con esta enfermedad.
En los últimos años, los nuevos fármacos orales han ayudado a mejorar los resultados de los pacientes con mieloma múltiple. Muchas veces, estos medicamentos son la opción más adecuada y de uso más frecuente, tanto para el tratamiento inicial como para la terapia de mantenimiento a largo plazo.

El paquete de beneficios estándar de Medicare cubre sólo los medicamentos administrados por infusión (IV) y no los medicamentos orales. Estudios anteriores han demostrado que el costo de los medicamentos como parte de la atención médica, ha aumentado desde que fue aprobada la Parte D de Medicare en 2006, con poca evidencia que demuestre que incremente la esperanza de vida en la población general. Sin embargo, en el mieloma múltiple, la cobertura de la Parte D de Medicare tiene grandes beneficios.

Adam J. Olszewski, Médicodel Lifespan Cancer Institute y delRhode Island Hospital realizó un estudio para identificar la relación entre la cobertura de medicamentos recetados, la recepción del tratamiento y la supervivencia entre los pacientes de Medicare con mieloma múltiple. Se estudiaron un total de 9755 pacientes con mieloma diagnosticados entre 2006-2011. Compararon a los pacientes que recibieron terapia de mieloma activa y quimioterapia tradicional o bortezomib como tratamientode primera línea y su correlación con la supervivencia general. El grupo de comparación fueron pacientes con linfoma difusode células B grandes, que recibieron el tratamiento intravenoso usual.

 El estudio mostró que los pacientes inscritos en la Parte D de Medicare o aquellos con otra cobertura de medicamentos de prescripción, tenían más probabilidades de recibir atención médica activa para el mieloma, en comparación con los pacientes sin cobertura para medicamentos recetados. Además, los pacientes inscritos en Medicare Parte D tenían menos probabilidades de ser tratados con tratamientos administrados de manera intravenosa (riesgo relativo ajustado, 0,86; IC 95%, 0,80-0.93) o quimioterapias tradicionales (riesgo relativo ajustado, 0,62; IC 95%, 0,51) 0,76).

Esto refleja algo que es bastante obvio para los pacientes con mieloma: los pacientes que tienen seguro para cubrir el costo de estas terapias costosas tienen más probabilidades de cumplir el tratamiento y de tener una vida más prolongada. Esto es particularmente cierto actualmente conel advenimiento de los nuevos tratamientos orales que se usan comúnmente como terapia de mantenimiento, como Ninlaro, Revlimid o Pomalyst. Este estudio se realizó antes de que la terapia de mantenimiento se hiciera popular en el mieloma múltiple, por lo que se podría deducir que el estudio tendría resultados aún más convincentes si se ejecutara nuevamente con datos más actuales.

Obesidad en el mieloma: la grasa abdominal es mejor que el IMC para predecir el mieloma múltiple

Por Jenny Ahlstrom

Un estudio reciente de la población en Suecia, demostró que la medición de la grasa abdominal es un mejor indicador de la predicción del mieloma múltiple y otros tipos de cáncer de la sangre que la prueba del índice de masa corporal (IMC).

Un índice de masa corporal alto (IMC) se asocia con el desarrollo de cánceres de la sangre como el mieloma. Sin embargo, es posible que no refleje con precisión la composición corporal (como la grasa frente a la masa muscular).

El estudio sueco EPIC examinó a 27.557 pacientes que formaron parte del estudio Malmö Diet and Cancer entre 1991–1996. Se compararon con los datos de los registros nacionales sobre la incidencia de cáncer y las causas de muerte. La edad media fue de 58.1 y una mayor parte de hombres en el estudio tenían sobrepeso (62.4%) en comparación a las mujeres (46.7%). Alrededor de un tercio (28.2%) eran fumadores activos.

La circunferencia de la cintura y el índice cintura-cadera tuvieron estimaciones de mayor riesgo que el IMC para el mieloma.

El estudio incluyó a 107 pacientes con mieloma, 299 con linfoma no Hodgkin (LNH), 8 casos de leucemia linfocítica aguda (LLA), 13 de linfoma de Hodgkin y 129 casos de neoplasias malignas mieloides. Al final del estudio, treinta y siete por ciento (37%) de los pacientes estaban vivos y un mayor porcentaje de hombres (2.4%) que de mujeres (1.8%) fueron diagnosticados con cáncer de la sangre.

Varias mediciones de la composición corporal se asociaron con el riesgo de desarrollar un cáncer de la sangre, pero se encontró una mayor asociación más para el mieloma múltiple.

La obesidad es un factor de riesgo conocido para el mieloma múltiple. Haga clic aquí para obtener más información sobre por qué es un factor de riesgo y qué puede hacer para ayudar a prevenirlo.

Los autores concluyen:

En conclusión, nuestro estudio muestra que las mediciones de [grasa abdominal] predicen mejor el riesgo de desarrollar [enfermedades de la sangre]. Aunque no se observó en nuestro estudio, los informes también apoyan un efecto positivo de la actividad física en la reducción del riesgo de una enfermedad hematológica maligna. Identificar los mecanismos biológicos involucrados y cómo se pueden controlar o prevenir es crítico para reducir potencialmente la incidencia de los diferentes tipos de cáncer en la sangre.

Ensayos clínicos y uso compasivo en el mieloma múltiple

Por Brian McMahon

Cada tratamiento disponible para el mieloma múltiple, inclusive nuestras terapias de primera línea, comenzaron como un ensayo clínico. Actualmente, hay muchos tratamientos prometedores que se encuentran en la fase de ensayo clínico, pero este proceso puede tomar mucho tiempo. Por lo general, pasa más de una década para que un medicamento sea aprobado y esté completamente disponible.

Este es un proceso necesario para los nuevos medicamentos, ya que así se garantiza nuestra seguridad, pero puede ser frustrante para los pacientes, especialmente para aquellos con enfermedades muy agresivas o con limitadas opciones de tratamiento, los cuales no pueden esperar durante mucho tiempo. Teniendo en cuenta situaciones como estas, el programa de Acceso Expandido (también conocido como ‘Uso Compasivo’) fue creado por la FDA en 1987. Éste permite a los pacientes que cumplen con ciertos requisitos, recibir medicamentos que aún no estén aprobados para el tratamiento y que aún se encuentren en el proceso de ensayo clínico.

Hay tres formas principales en las que se utiliza el programa de Acceso Expandido: para un solo paciente, para un pequeño grupo de pacientes, o para un amplio grupo de pacientes a través de un protocolo del patrocinador del medicamento.

Los requisitos actuales para todos los usos del Acceso Expandido son:

  • El paciente y un médico con licencia que estén dispuestos a participar.
  • El médico del paciente afirma que no hay disponible una terapia comparable o satisfactoria para diagnosticar, monitorear o tratar la enfermedad o condición del paciente.
  • Que el riesgo probable para la persona sometida al producto en investigación, no sea mayor que el riesgo probable de la enfermedad o condición misma.
  • La FDA determina que hay evidencia suficiente de la seguridad y efectividad del producto en investigación, para apoyar su uso en la circunstancia particular presente;
  • La FDA determina que proporcionar el producto en investigación no interferirá con el inicio, la realización o la finalización de investigaciones clínicas para respaldar la aprobación de su comercialización;
  • El patrocinador (generalmente la compañía que desarrolla el producto en investigación para uso comercial) o el investigador clínico (o el médico del paciente, en el caso de una solicitud de acceso expandido a un solo paciente) presenta un protocolo clínico (un documento que describe el plan de tratamiento del paciente ) que es consistente con el estatuto de la FDA y las reglamentaciones aplicables para la investigación de nuevos medicamentos (IND, por sus siglas en inglés) o para las aplicaciones de exención de dispositivos de investigación (EDI, por sus siglas en inglés), que describan el uso del producto en investigación; y
  • El paciente no puede obtener el medicamento en investigación bajo otro IND o participar en un ensayo clínico.

 

Entonces, ¿Cómo funciona el programa de Acceso Expandid? El proceso lo comienza su médico tratante, quien generalmente se pondrá en contacto con el fabricante del medicamento, para asegurarse de que esté dispuesto a proporcionar el fármaco para un acceso expandido. Si lo está, el médico iniciará una solicitud de exención para la investigación de nuevos medicamentos (IND), la cual luego se presentará a la FDA. Si la solicitud es aprobada por la FDA (el 99% de las solicitudes lo son), la aprobación debe obtenerse de la junta de revisión institucional (IRB, por sus siglas en inglés) en donde el paciente recibirá el tratamiento.

Puede ser un proceso desafiante y se pueden presentar varios obstáculos. Uno de los mayores desafíos que enfrentan los pacientes es lidiar con el costo de recibir el medicamento. La mayoría de los seguros no cubrirán el costo de recibir tratamientos experimentales. Algunas compañías farmacéuticas tienen programas implementados que cubrirán algunos de los gastos asociados con el uso compasivo, pero otras no. Cuando un patrocinador de medicamentos recibe una gran cantidad de solicitudes IND, tiene la opción de crear un protocolo para que un gran número de pacientes reciba su medicamento a través del Acceso Expandido.

Karyopharm tiene un protocolo de acceso expandido para Selinexor, un inhibidor selectivo de la exportación nuclear (SINE, por sus siglas en inglés) que funciona interrumpiendo los mecanismos de supervivencia en las células de mieloma. Puede encontrar más información sobre su programa en https://www.karyopharm.com/pipeline/expanded-access/.

AbbVie también tiene un programa para Venetoclax, un inhibidor de BCL-2 que puede causar la muerte de las células de mieloma en mutaciones genéticas específicas. Puede encontrar más información sobre su protocolo aquí.

¿Está considerando el acceso expandido? ¿No está seguro de cómo comenzar una conversación con su médico sobre este tema? Nos puede contactar en cualquier momento al (888) 828-2206 y podemos ayudarlo a comenzar este proceso. Los recursos que le mostramos a continuación también son de gran ayuda para continuar su investigación:

  •  La página de información de la FDA sobre el Acceso Expandido para pacientes
  • Información adicional en el sitio web de la FDA
  • El Acceso Expandido de MyelomaCrowd en los Estados Unidos:  de qué se trata y su papel en el futuro desarrollo de fármacos