Nuevo inhibidor de proteasoma para tratar el mieloma múltiple

Por Jenny Ahlstrom

Investigadores de la Universidad de Kentucky han descubierto un nuevo fármaco que se dirige al sitio activo de los proteasomas. Los proteasomas son el procesador de desechos de las células, descomponiendo las células viejas en varios componentes celulares para que puedan reutilizarse en la creación de nuevas células. En el mieloma múltiple, se han desarrollado varios inhibidores del proteasoma para tratar el mieloma múltiple, incluidos bortezomib, carfilzomib e ixazomib. La mayoría de los pacientes con mieloma usarán estos fármacos en combinación con otras clases de medicamentos para el mieloma, pero muchos pacientes desarrollan eventualmente una resistencia a ellos.

Este nuevo compuesto, llamado G4-1, demostró tener un mejor control de la enfermedad en comparación con el grupo tratado con carfilzomib, en estudios llevados a cabo con ratones y demostró ser igual de eficaz para eliminar células parentales y líneas celulares que se habían vuelto resistentes al bortezomib o al carfilzomb. G4-1 es un inhibidor reversible que se dirige a las subunidades beta5 y beta5i del proteasoma. Estas subunidades están ubicadas en los dos subtipos diferentes: Proteasoma constitutivo e Inmunoproteasoma, respectivamente.

El perfil de toxicidad parece ser bajo según los resultados del estudio inicial y los ratones analizados mantuvieron un peso normal en comparación con los ratones tratados con carfilzomib, los cuales perdieron peso.

Las posibles ventajas de esta terapia podrían ser prolongar la vida útil de los tratamientos existentes, como bortezomib, ixazomib o carfilzomib y reducir el riesgo de desarrollar resistencia farmacológica a estos medicamentos. Los siguientes pasos del desarrollo serán dirigidos por el investigador Dr. Chang-Guo Zhan, profesor de investigación y director del Centro de Modelado Molecular y Bifarmacéutica de la Universidad de Kentucky.

Los pacientes con cáncer de sangre tienen un mayor riesgo de desarrollar cáncer de cabeza y cuello

Por Jenny Ahlstrom

Los pacientes con cáncer de sangre tienen un mayor riesgo de desarrollar cáncer de cabeza y cuello, según los resultados de un estudio retrospectivo publicado en JAMA de Otorrinolaringología – Cirugía de cabeza y cuelloTener un cáncer de sangre previo también se asoció con una peor supervivencia general a 2 y 5 años para estos cánceres de cabeza y cuello.

El estudio utilizó información de la base de datos institucional de Veterans Affairs de más de 30 millones de veteranos (89,3% hombres y 45,2% caucásicos) nacidos entre 1910 y 1969. En 207.322 pacientes con cáncer de sangre, 1.353 de ellos fueron diagnosticados posteriormente con cáncer de cabeza o cuello.

“Los tumores hematológicos malignos se encuentran entre los cánceres más prevalentes en los Estados Unidos”, escribieron Daniel Clayburgh, MD, PhD, y sus colegas. “Esta gran población de pacientes es desafortunadamente más susceptible a futuros cánceres. Los estudios de tumores hematológicos malignos, como la leucemia mieloide crónica, la leucemia linfocítica crónica o el linfoma linfocítico pequeño, el linfoma de Hodgkin, el linfoma no Hodgkin y el mieloma múltiple, han demostrado un riesgo elevado a largo plazo de desarrollar neoplasias secundarias. “En los estudios de pacientes que se han sometido a un trasplante de células madre hematopoyéticas … también existe un riesgo significativamente alto de cánceres secundarios”.

Otros cánceres que podrían estar asociados con pacientes con cáncer en la sangre incluyen:

  • Cáncer del tracto aerodigestivo (riesgo relativo 16)
  • Cáncer de cavidad oral (riesgo relativo 1.7)
  • Cáncer de orofaringe (riesgo relativo 1.7)
  • Cáncer de laringe (riesgo relativo 1.3)
  • Cáncer sinonasal (riesgo relativo 3)
  • Cáncer de glándula salival (riesgo relativo 2.8)
  • Cáncer de tiroides (riesgo relativo 2.1)

Para estos cánceres en el subsitio, los pacientes tuvieron una peor supervivencia general a los 2 y 5 años en comparación con los pacientes sin cánceres previos.

Pruebas de Kappa o Lambda en el mieloma. ¿Existe alguna diferencia?

Por Jenny Ahlstrom

Todos los pacientes con mieloma tienen que someterse a pruebas de inmunoglobulinas para observar los niveles de kappa, lambda y el índice kappa/lambda. Éste es uno de los análisis de laboratorio más importantes que debe monitorear un paciente con mieloma.

Las inmunoglobulinas son anticuerpos que combaten las infecciones. En el mieloma, incrementa los niveles de uno de estos anticuerpos de manera descontrolada. Los anticuerpos en forma de Y tienen una cadena pesada (parte azul) y una cadena ligera (parte roja).

kappa

Investigadores del Colegio Médico de Georgia (MCG, por sus siglas en inglés) en la Universidad de Augusta, descubrieron que para diagnosticar y monitorear con mayor precisión el mieloma, los niveles de kappa y lambda deben evaluarse de manera específica.

En un individuo sano hay más cadenas ligeras kappa que lambda, 4 veces más para ser precisos. Por lo tanto, sin cuantificar este aumento, se puede pasar por alto el mieloma asociado a lambda. En un artículo reciente deScience Daily,los investigadores afirmaron:

“Se deben tener criterios específicos para cada uno porque no se comportan de la misma manera”, dice el Dr. Gurmukh Singh, vicepresidente de asuntos clínicos del Departamento de Patología del Colegio Médico de Georgia de la Universidad de Augusta. La Cátedra Walter L. Shepheard del Departamento de Patología Clínica en MCG ha desarrollado este estudio que aparece en la revistaLaboratory Medicine.

“Ambos niveles se incrementan pero el de kappa se eleva mucho más”, afirma el Dr. Won Sok Lee, residente de patología en el MCG y coautor del estudio.

Esto significa que se puede pasar por alto un diagnóstico de mieloma en el 30% de los pacientes y otro 36% de los pacientes puede tener un falso positivo.

Los médicos examinan la sangre y la orina en busca de cadenas ligeras para detectar un aumento en kappa o lambda o en la proporción entre ambas. Pero cuando las cadenas ligeras aumentan en los pacientes con mieloma, aumentan en aquellos con lesiones asociadas a kappa. Por lo tanto, el mayor aumento en las cadenas ligeras kappa puede estar desestimando la proporción.

Por ejemplo, si un paciente tenía mieloma lambda, la cadena ligera kappa (aunque era la cadena ligera “no involucrada”) estaba presente en un doble de la concentración.

“Lo que estamos diciendo – y lo que muestran nuestros datos, es que este criterio no se aplica de manera uniforme en las personas que tienen lesiones de tipo kappa o lambda”,  afirma Singh. “Necesitamos tener diferentes criterios de diagnóstico para los trastornos asociados con kappa y lambda”.

Todas las variaciones muestran que algunos pacientes, en particular aquellos con las lesiones asociadas a la cadena lambda, podrían no ser diagnosticados, afirma Lee.

Los autores quieren que el International Myeloma Working Group establezca criterios que reflejen la diferencia. Singh y Lee quieren que los médicos examinen tanto la orina como la sangre. Las pruebas actuales tienen ventajas en comparación a la prueba de sangre, la cual puede pasar por alto las condiciones relacionadas con lambda.

Ensayo Clínico: Reducción del insomnio en los sobrevivientes de cáncer con la práctica de yoga vs educación para la salud y terapia cognitivo-conductual

Por Erika Johnson

¿Cómo pueden dormir mejor los pacientes que tienen mieloma y lidian con el cáncer cada día? Un nuevo estudio de fase III está comparando tres grupos que reciben: terapia basada en yoga, educación para la salud para los sobrevivientes y terapia cognitivo-conductual, con el fin de determinar cuál es más efectiva reduciendo el insomnio en éstos pacientes.

El insomnio puede describirse de varias formas, bien sea como una siesta excesivamente prolongada durante el día, dificultad para conciliar el sueño, dificultad para permanecer dormido o despertarse antes de lo deseado. El insomnio puede aumentar la fatiga, alterar la función física, afectar la función inmunológica, causar que se interrumpan los ritmos circadianos (conocido también como reloj biológico) y disminuir la calidad de vida. El yoga puede mejorar los ritmos circadianos, la función física e inmune y mejorar el insomnio y la calidad del sueño en los sobrevivientes de cáncer. Todavía no se sabe si el yoga es más eficaz para tratar el insomnio que un programa de educación para la salud o un programa de terapia cognitivo-conductual.

El ensayo determinará si el yoga para los sobrevivientes de cáncer (YOCAS, por sus siglas en inglés) es eficaz para mejorar el insomnio reportado por el paciente (Índice de gravedad del insomnio) en comparación con la terapia cognitivo-conductual para el insomnio (TCC-I) y un control de educación para la salud inmediatamente después de la intervención.

Los pacientes serán asignados al azar en 1 de 3 grupos.

  • GRUPO I: los pacientes se someten a la intervención del YOCAS, que incluye 18 posturas físicas específicas y ejercicios de atención plena centrados en la respiración y la meditación y se reúnen con el instructor de yoga más de 75 minutos 2 veces a la semana durante 4 semanas.
  • GRUPO II: los pacientes se someten a una intervención de TCC-I que comprende educación sobre el sueño, higiene del sueño, restricción del sueño, control de estímulos, terapia cognitiva y prevención de recaídas, brindada por un profesional de la salud más de 90 minutos una vez a la semana durante 8 semanas.
  • GRUPO III: los pacientes asisten a sesiones de educación para la salud para sobrevivientes de más de 75 minutos, 2 veces a la semana durante 4 semanas, según las recomendaciones educativas para la supervivencia de cáncer de la Sociedad Americana de Oncología Clínica, que brinda un educador de salud de la comunidad. Los pacientes también reciben un folleto titulado “Próximos pasos para la supervivencia del cáncer para los pacientes y sus familiares”.

Una vez finalizado el estudio a los pacientes se les realiza un seguimiento a los 3 y 6 meses.

Este estudio actualmente está reclutando a 630 sobrevivientes de cáncer mayores de 18 años. Los requerimientos son: un diagnóstico confirmado de cáncer; haber recibido quimioterapia, radioterapia o cirugía; haber completado toda la quimioterapia, cirugía o radioterapia en los últimos 2 a 60 meses; cumplir con los criterios del Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales (DSM)-V para el insomnio y puntuación > ó = 10 en el Índice de gravedad del insomnio; ser capaz de leer/entender inglés y ser capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito.

Este ensayo excluye a cualquier persona que no pueda practicar yoga (según las sugerencias de su médico), haber practicado yoga más de 1 día a la semana 3 meses antes de la inscripción en el estudio; haber planeando comenzar a practicar yoga por su cuenta durante el tiempo que estén inscritos en el estudio; tener un diagnóstico confirmado de apnea del sueño o síndrome de las piernas inquietas; estar recibiendo cualquier forma de tratamiento para el cáncer, con excepción de la terapia hormonal o biológica o tener cáncer metastásico.

Para obtener más información sobre este estudio (que se encuentra en 16 localidades en todo el país), visite el sitio web.

HealthTree para el mieloma múltiple fue presentada en The Today Show

Por Jenny Ahlstrom

El programa de televisión The Today Show tuvo como invitados a Jenny y Paul Ahlstrom para mostrar una nueva plataforma para pacientes, creada por ellos mismos, llamada HealthTree. La misión de HealthTree es ayudar a los médicos, investigadores y pacientes a colaborar de manera más activa entre ellos y tratar de obtener las mejores opciones de tratamiento para cada paciente, con la esperanza de que la conexión de los datos de los paciente pueda acelerar la cura del mieloma.

Un diagnóstico de cáncer genera un ataque de pánico en cualquier persona, pero una vez que el shock inicial desaparece, los pacientes pueden elegir cómo responder de la manera más adecuada.

“Puedes dejar que te destruya,  puedes dejar que te defina … o puedes dejar que te fortalezca y verlo como una oportunidad para servir a otras personas “, dice Jenny Ahlstrom, a quien se le diagnosticó mieloma y ahora está creando conciencia para este inusual tipo de cáncer.

HealthTree es una herramienta para ayudar a los pacientes que tienen mieloma a convertirse en sus mejores defensores. HealthTree puede ayudar a los pacientes a saber cuáles son las opciones de tratamiento que pueden considerar, encontrar ensayos clínicos a los que puedan unirse y agregar historias médicas de miles de pacientes con mieloma para ayudar a los médicos e investigadores a desarrollar nuevas hipótesis. ¿Qué opciones de tratamiento son las mejores para cada tipo de paciente? Todo caso de mieloma es diferente y debe ser tratado individualmente. Esto sólo es posible cuando los médicos pueden comenzar a ver patrones de tratamientos que funcionan o no para cada tipo de paciente.

Los pacientes tienen la clave para recopilar su información, la cual actualmente se encuentra en 11 bases de datos diferentes. Y solo el 8% de nuestra información se almacena en el registro de salud electrónico de un hospital, por lo que el paciente es el único que puede recopilar toda la información y luego compartirla de forma anónima con los investigadores y que éstos puedan usarla para identificar hipótesis potencialmente curativas.

Si usted es un paciente con mieloma, ¡por favor únase hoy mismo a HealthTree! No solo lo ayudará a ser partícipe de su proceso de tratamiento, sino que también su historia médica y las de miles de otros pacientes nos ayudarán a encontrar una cura más rápido.

Gracias al programa The Today Show, incluyendo a Sheinelle Jones, Al Roker, Dylan Dryer y Craig Melvin por ser un medio para mostrar esta importante plataforma para los pacientes nuevos.

Patient Power: ¿Qué tan agresivo debe ser el tratamiento del mieloma latente?

Por Erika Johnson

Tomando en consideración que el mieloma latente no es un tipo de mieloma especialmente activo, existe la duda sobre cuál es el mejor enfoque terapéutico para los pacientes que lo padecen. En una entrevista reciente para Patient Power, la Dra Carol Ann Huff, la Dra Suzanne Lentzsch, la Dra. Sagar Lonial y Jennifer Ahlstrom de Myeloma Crowd abordaron este tema.

Tratar a los pacientes antes de que desarrollen daño en algún órgano, anemia o hipercalcemia sería ideal para el mieloma latente. Sin embargo, todavía se están llevando a cabo estudios que tratan de determinar, con mayor exactitud, qué tan agresivo debe ser el tratamiento. El Dr Lonial señala que los pacientes con este tipo de mieloma pueden continuar en latencia durante un largo período de tiempo sin sufrir los efectos secundarios de un tratamiento de terapia temprana.

Creo que todos estamos muy a favor de tratar a los pacientes antes de que se vuelvan sintomáticos y mejorar su longevidad, así como su calidad de vida, todos apoyamos eso.” –Dr. Huff .

Hasta el momento, no existe un tratamiento específico para los pacientes con mieloma latente. Cada situación debe abordarse individualmente.

El Dr. Lentzsch concluyó: “…los pacientes deben ser cuidadosos y no cometer el error de creer: ‘Oh, tengo mieloma latente y necesito tratamiento de inmediato’. Creo que la interrogante sobre el tratamiento a seguir debe responderse de acuerdo a los ensayos clínicos aleatorios.” 

¿Qué tan agresivo debe ser el tratamiento del mieloma latente?porPatient Poweren Vimeo.

Mayor riesgo de MGUS en familiares inmediatos con mieloma múltiple

Por: Jenny Ahlstrom

De acuerdo con un estudio reciente publicado en Leukemia, los familiares inmediatos de pacientes con mieloma múltiple tienen un riesgo significativamente mayor de padecer una enfermedad precursora del mieloma llamada gammapatía monoclonal de significado incierto (MGUS, por sus siglas en inglés).

La Clínica Mayo de Rochester, con el trabajo financiado por el Dr. Robert Kyle, fue pionera en el estudio de las condiciones precursoras del mieloma. El Dr. Clay-Gilmour y sus colegas de la Clínica Mayo realizaron un estudio con el objetivo de determinar si el riesgo familiar de MGUS difiere según la edad del paciente con mieloma múltiple al momento del diagnóstico, el tipo de tumor o las características clínicas.

Un total de 430 pacientes de la Clínica Mayo con mieloma y 30 pacientes con mieloma latente fueron revisados ​​entre 2005-2015. Las muestras de sangre para la prueba de MGUS se obtuvieron de 1179 familiares de primer grado (que tenían que ser mayores de 40 años).


La mayoría de los pacientes en el estudio eran caucásicos (97%) y hombres (56%). La mayor parte de los familiares de primer grado eran mujeres (58.7%) y 62.8% eran hermanos.


De los 1179 familiares de primer grado, 75 de ellos tenían MGUS. Las tasas de MGUS fueron 2.4 veces mayores que las tasas normales de incidencia.

No hubo diferencias en las tasas de supervivencia entre los pacientes con un pariente de primer grado que tenían MGUS y los que no lo tenían después de un seguimiento de 15 años.

El riesgo para los miembros de la familia no fue estadísticamente significativo cuando se tuvo en cuenta la edad del paciente con mieloma en el momento del diagnóstico, el sexo, el tipo de mieloma o las trisomías.

El Dr. Vincent Rajkumar de la Clínica Mayo declaró:

“Aunque encontramos que el riesgo de MGUS es 2-3 veces mayor en los familiares de primer grado, es probable que el riesgo excesivo absoluto de mieloma múltiple en miembros de la familia sea bastante bajo. Hasta ahora, no podemos encontrar características específicas asociadas con un riesgo familiar. En este punto, ya que el riesgo es bajo y dado que no hay tratamiento para MGUS, no recomendamos el examen de rutina de los familiares de pacientes con mieloma. Sin embargo, si dos o más familiares cercanos se ven afectados por el mieloma, consideraría que debería hacerse un seguimiento de la proteína monoclonal en los familiares de primer grado “.

El uso de Venetoclax mejora los resultados de los pacientes con mieloma

Por Erika Johnson

De acuerdo con un estudio que se encuentra actualmente en desarrollo, la adición de venetoclax (Venclexta) a la terapia combinada de carfilzomib (Kyprolis) y dexametasona (Kd) dio como resultado una respuestas muy positiva en pacientes con mieloma recurrente y refractario.

“Venetoclax plus Kd ha demostrado una eficacia muy prometedora en los resultados preliminares”, dijo el investigador principal Luciano J. Costa, MD, PhD, profesor asociado de Medicina del Programa de Trasplante de Sangre y Médula y Terapia Celular, de la Universidad de Alabama en Birmingham. “Aunque las respuestas son extremadamente significativas en el t (11; 14), también vimos respuestas en pacientes con riesgo estándar que eran comparables con aquellos que poseen anormalidades citogenéticas de alto riesgo”.

Con los resultados mencionados, el Dr. Costa concluyó que con una dosis de tratamiento más alta se obtienen mejores resultados.

El Venetoclax es el único fármaco utilizado en ensayos clínicos que ha demostrado ser específicamente efectivo para pacientes con la translocación 11;14 (donde partes de los genes 11 y 14 han intercambiado lugares). Para estos pacientes, muchos especialistas en mieloma usan venetoclax además de otras terapias para el mieloma, ya sea que el paciente haya sido diagnosticado recientemente o tenga una recaída.

Un estudio de fase III está actualmente examinando la adición de venetoclax al tratamiento con  bortezomib y dexametasona en pacientes con mieloma múltiple, independientemente del estado de t (11;14). La finalización del estudio está prevista para septiembre de 2019.

Lea este artículopara obtener más información.

EHA: Actualización de INSIGHT sobre el mieloma múltiple

Por Jenny Ahlstrom

La Asociación Europea de Hematología (EHA, por sus siglas en inglés) está organizando su conferencia en Estocolmo, Suecia, que se llevará a cabo esta semana, así que manténgase atento a las actualizaciones en la página de Myeloma Crowd

Se estará presentando una actualización de Takeda Oncology de su estudio INSIGHT para comprender mejor cómo se administran los tratamientos del mieloma en la práctica clínica. No existe una terapia estándar en el tratamiento del mieloma múltiple recién diagnosticado o reincidente, por lo que el estudio tiene como fin comparar los datos de la vida real con los de ensayos clínicos controlados.

Los datos obtenidos de la vida real mostraron una menor duración de los tratamientos, así como también una menor supervivencia global y libre de progresión, lo que significa que los pacientes no reciben la terapia ideal para mantener el mieloma bajo control.

El estudio INSIGHT es el estudio de observación de mieloma más importante hasta la fecha. Su objetivo es comprender las características de los pacientes, el tratamiento, los resultados clínicos,  la relación entre el tratamiento y:

1) la efectividad 2) calidad de vida y 3) uso de los recursos de atención médica.

Más de 4.000 pacientes con mieloma se inscribirán en 15 países de Europa, los Estados Unidos, América Latina y Asia, y serán observados por más de 5 años.

Países

Para esta actualización, 1,000 pacientes se han inscrito en 13 países:

  • UE: 476 pacientes
  • UU .: 337 pacientes
  • Taiwán: 94 pacientes
  • América Latina: 93 pacientes

Origen étnico y Edad

  • 77% blanco/caucásico
  • 11% asiático
  • 8% negro/afroamericano

El promedio de edad para los pacientes recién diagnosticados fue de 63 años. El promedio de edad para los pacientes con recaídas/refractarios fue de 67 años.

Tratamientos

  • En general, el 60% de los pacientes fueron tratados en centros académicos (lo que no es sorprendente, ya que aquí es donde se estaba llevando a cabo el estudio INSIGHT).
  • 36% de pacientes con recaídas/refractarios habían recibido un trasplante de células madre como primera línea de tratamiento.
  • 45% de los pacientes con recaídas/refractarios habían recibido un trasplante de células madre en cualquier línea de tratamiento.
  • 85% fueron tratados fuera de los ensayos clínicos

Diagnóstico

  • 29% de los pacientes fueron diagnosticados inesperadamente durante los análisis de sangre/exámenes radiológicos.
  • 34% de los pacientes fueron diagnosticados debido a dolor de huesos
  • 13% de los pacientes fueron diagnosticados debido a debilidad/fatiga/anemia
  • 6% de los pacientes fueron diagnosticados debido a problemas renales

Recaída

  • En pacientes con recaídas o refractarios, el tiempo de recaída disminuyó con cada línea de tratamiento superior.
  • Tratamiento de primera línea – 23.4 meses para la recaída
  • Tratamiento de 2da línea – 16.6 meses para la recaída
  • Tratamiento de 3ra línea – 10.3 meses para la recaída

Tratamientos de Elección

  • El 31% de los pacientes recién diagnosticados y el 63% de los pacientes con recaídas / refractarios recibieron tratamiento continuo hasta presentar mejoría.
  • Las combinaciones de tripletes (52%) fueron de preferencia con respecto a las combinaciones dobles (24%)
  • Los tratamientos o combinaciones de fármacos más administrados incluyen:
  • Pacientes recién diagnosticados:
  • Velcade / Cytoxan / Dex (Europa y América Latina)
  • Velcade / Revlimid / Dex (Estados Unidos)
  • Thalidomide / Dex (Taiwán)

Pacientes con recaídas / refractarios:

  • Revlimid / Dex (Europa, EE. UU. Y Taiwán)
  • Velcade / Talidomida / Dex (América Latina)

La droga más utilizada en cualquier combinación fue bortezomib. La Lenalidomida fue la más  usada en la recaída.

Los autores concluyen diciendo que no existe un protocolo de tratamiento global para el mieloma múltiple recién diagnosticado o para el mieloma múltiple refractario o reincidente. Esto se debe principalmente a la gran disponibilidad de drogas y ensayos clínicos, y a las pautas de tratamiento en centros académicos versus las pautas en centros comunitarios.

 

Stand Up To Cancer adopta un nuevo enfoque para el mieloma múltiple basado en las condiciones precursoras

Publicado originalmente en Markets Insider.

Stand Up To Cancer anunció una nueva concesión de $10 millones para el “Dream Team” de Stand Up To Cancer, un equipo de trabajo enfocado en revolucionar el tratamiento del mieloma múltiple, un cáncer incurable de células plasmáticas, mediante la detección temprana de condiciones precursoras antes de que progresen y se establezca el mieloma en toda su expresión.

Este equipo de trabajo de SU2C para el Mieloma Múltiple estará dirigido por Irene Ghobrial, médico y profesora de medicina asociada en el Instituto de Cáncer Dana-Farber (DFCI, por sis siglás en inglés) en Boston y codirectora del Centro para la Prevención de la Progresión del Cáncer Hematológico en el DFCI, con Ivan M. Borrello, médico, profesor asociado de oncología en la Escuela de Medicina de la Universidad Johns Hopkins y director de Cell Therapy y GMP Biologics Core en el Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center en Johns Hopkins, como co-líder.

“Le decimos a las personas con condiciones precursoras que ‘observaremos y esperaremos’ hasta que se conviertan en mieloma múltiple, con tumores múltiples que potencialmente pueden causar daño a los órganos”, dijo el Dr. Ghobrial. “Esto es como decirle a las personas con cáncer de mama o cáncer de colon que no vamos a hacer nada hasta que el cáncer haga metástasis en todo su cuerpo”.

“Queremos cambiar eso”, expresó.

El anuncio de este nuevo equipo de  SU2C para el Mieloma Múltiple se realizó en un evento especial durante la Reunión Anual 2018 de la Asociación Estadounidense para la Investigación del Cáncer (AACR, por sus siglas en inglés), socio científico de SU2C. Este equipo es el 23. ª anunciado por SU2C desde su inicio en 2008, y el primer equipo de  SU2C dedicado por completo a una neoplasia hematológica maligna.

El proyecto llevará lo que se cree que será la primera encuesta poblacional a gran escala en los Estados Unidos relacionada con las condiciones precursoras del mieloma múltiple, específicamente la gammapatía monoclonal de significado incierto (MGUS, por sus siglas en inglés) o  el mieloma múltiple latente (SMM, por sus siglas en inglés). Se analizarán muestras de sangre de aproximadamente 50,000 personas, reclutadas principalmente a través de las redes sociales, para encontrar lo que se espera que sean alrededor de 3,000 participantes con condiciones precursoras, las cuales no causan síntomas y generalmente se detectan sólo cuando un médico ordena un análisis sanguíneo por alguna otra causa.

Debido a que no está claro cómo se puede determinar si una persona con MGUS o SMM desarrollará un mieloma múltiple establecido, el equipo de investigación hará un seguimiento a las condiciones precursoras y utilizará las muestras para descubrir biomarcadores que ayudarán a predecir quiénes son aquellas personas con alto riesgo de progresión. El equipo también trabajará para desarrollar tratamientos para el SMM de alto riesgo y para el mieloma múltiple.

Este “Dream Team” expande significativamente nuestro portafolio en Stand Up To Cancer”, declaró el presidente y CEO de SU2C, Sung Poblete, PhD, RN. “Estos esfuerzos representan los aspectos distintivos principales de la Intervención del Cáncer, ya que los científicos están tratando de diagnosticar la MGUS o SMM lo más temprano posible, y luego intervienen activamente para detener la progresión al mieloma múltiple”.

La población objetivo de esta encuesta incluye personas con familiares de primer grado que han tenido mieloma múltiple y afroamericanos, ya que los afroamericanos tienen tres veces más probabilidades que los caucásicos de desarrollar las afecciones precursoras y tienden a desarrollarlas a una edad más temprana.

Los sitios web permitirán a las personas que tienen las características especificadas suscribirse a la encuesta, dar su consentimiento y obtener un kit que sus médicos puedan usar para extraer muestras de sangre y enviarlas al equipo de investigación.

“El trabajo de este equipo promete cambiar significativamente la forma en que abordamos el mieloma múltiple”, dijo Phillip A. Sharp, PhD, profesor en el Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), premio Nobel y presidente del Comité Asesor Científico de SU2C. “Esta es la clase de investigación prospectiva que Stand Up To Cancer se complace en apoyar”.

Además de Ghobrial y Borrello, el Dream Team incluirá a:

  • Joseph R. Mikhael, MD, profesor asociado de medicina en la Clínica Mayo de Arizona;
  • Timothy Rebbeck, PhD, profesor de epidemiología, DFCI;
  • Jeremiah A. Johnson, PhD, profesor asociado de química, MIT;
  • Lorelei Ann Mucci, MPH, DSc, profesora asociada de epidemiología en Harvard T.H. Chan School of Public Health;
  • Gad Getz, PhD, director de análisis computacional del genoma del cáncer, Broad Institute, y
  • Viktor A. Adalsteinsson, PhD, líder del grupo, Blood Biopsy Team en el Broad Institute.

Sirviendo como defensoras de los pacientes, representando la voz de todos pacientes con mieloma múltiple, están Cheryl Boyce, directora ejecutiva emérita de la Comisión de Ohio sobre Minority Health, y Jenny Ahlstrom, presidenta y fundadora de Myeloma Crowd, una división de la Fundación Crowd Care. Ambas son pacientes con mieloma múltiple.

DATOS INFORMATIVOS SOBRE El PROYECTO DEL NUEVO EQUIPO DE SU2C PARA EL MIELOMA MÚLTIPLE

El mieloma múltiple (MM) es un cáncer incurable de las células plasmáticas. Casi todos los pacientes diagnosticados con MM han tenido una de las dos condiciones precursoras llamadas gammapatía monoclonal de significado incierto (MGUS) o el mieloma múltiple latente (SMM) antes de que su enfermedad haya causado daño a órganos tales como lesiones óseas, fracturas e insuficiencia renal. Sin embargo, en mayoría de los pacientes no son diagnosticadas estas afecciones precursoras porque no hay una prueba de rutina establecida para ellas.

La Gammapatía monoclonal de significado incierto es una condición muy común, que afecta al 3 por ciento de la población general de 50 años o más. El riesgo de padecerla aumenta con la edad. Es tres veces más frecuente en afroamericanos y se presenta a una edad más temprana en esta población. A diferencia de los costosos y controversiales estudios de cribado para otros tipos de cáncer, la MGUS puede detectarse mediante un simple análisis de sangre. Sin embargo, esto no ha sido parte del protocolo hasta la fecha.

El equipo de  SU2C para el Mieloma Múltiple tiene un objetivo simple: detectar aquella población que tiene un alto riesgo de desarrollar MGUS/SMM. Al identificarlos tempranamente, el equipo posiblemente pueda desarrollar terapias que prevengan el mieloma, logrando así que el mieloma sea un cáncer que se pueda prevenir mediante una detección e intervención temprana.

La hipótesis de esta propuesta es que la detección temprana de MGUS/SMM en una población de alto riesgo, junto con una buena comprensión de los factores moleculares e inmunológicos que conllevan a la progresión de la enfermedad, conducirá a estrategias efectivas que puedan detener su progresión  y mejorar la supervivencia.

El Equipo propone realizar un estudio de detección en individuos mayores de 45 años, que tienen un alto riesgo de padecer MGUS o SMM, como afroamericanos y personas que tienen un familiar de primer grado que ha sido diagnosticado con un trastorno de las células plasmáticas. Este estudio se llamará el estudio “PROMISE” (Promesa). Nos enfocaremos en estas poblaciones porque tienen entre dos a tres veces más probabilidades que otras de padecer estas condiciones precursoras.

El equipo espera evaluar a 50,000 personas y obtener 3,000 casos de MGUS/SMM para estudiar de forma intensiva y seguir su progresión en el tiempo como una cohorte. El “Dream Team” estudiará esta cohorte en un esfuerzo por definir las características biológicas que ayudarán a identificar qué pacientes se beneficiarán con determinados tipos de terapias. Estas características biológicas incluyen mutaciones heredadas, mutaciones adquiridas y factores inmunes. El equipo también identificará el estilo de vida y los factores demográficos que contribuyen a la progresión de la enfermedad, como la obesidad y la raza.

El Dream Team utilizará esta información para desarrollar nuevas terapias que puedan aplicarse para evitar el desarrollo del MM. Estos incluyen nuevas tecnologías de nano partículas para obtener mejores imágenes de la enfermedad temprana y el primer estudio de vacunas personalizadas de neoantígenos para la población de pacientes seleccionados.

Todos estos estudios en conjunto prometen cambiar el panorama del diagnóstico/detección del mieloma y la prevención e intervención temprana de esta enfermedad. Estos estudios no sólo conducirán a mejores marcadores moleculares que predigan la progresión, sino que también definen opciones terapéuticas que harán que el MM sea una enfermedad prevenible o posiblemente curable.

Acerca de Stand Up To Cancer

Stand Up To Cancer (SU2C) es un programa que se encarga de recaudar fondos para acelerar el ritmo de la investigación y obtener nuevas terapias lo más rápido posible para salvar las vidas de miles de pacientes. SU2C es una división de la Fundación Entertainment Industry (EIF), una organización caritativa 501(c)(3) que fue establecida en 2008 por líderes de la industria cinematográfica y de medios, que utilizan los recursos de dicha industria para involucrar al público en el apoyo de un nuevo modelo colaborativo de investigación sobre el cáncer, y para aumentar la concientización sobre la prevención de esta enfermedad y el progreso que se está logrando en la lucha contra el cáncer. Como socio científico de SU2C, la Asociación Estadounidense para la Investigación del Cáncer (AACR) y un Comité Asesor Científico liderado por el Premio Nobel Phillip A. Sharp, PhD, dirigen el riguroso procedimiento de revisión para identificar las mejores propuestas de investigación que deben ser recomendadas para la financiación, así como también se encargan de supervisar la administración de las subvenciones, y proporcionar una evaluación experta del progreso de la investigación.

Los miembros actuales del Consejo de Fundadores y Asesores (CFA) de SU2C incluyen a Katie Couric, Sherry Lansing, Lisa Paulsen, Rusty Robertson, Sue Schwartz, Pamela Oas Williams, Ellen Ziffren y Kathleen Lobb. La fallecida Laura Ziskin y la difunta Noreen Fraser también son co-fundadoras. Sung Poblete, PhD, RN, se ha desempeñado como presidente y CEO de la SU2C desde 2011.

Para más información sobre Stand Up To Cancer, visite www.StandUpToCancer.org

Acerca de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer

Fundada en 1907, la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR por sus siglas en inglés) es la primera y más grande organización profesional dedicada a promover la investigación del cáncer y su misión de prevenir esta enfermedad. La plantilla de miembros de la AACR incluye 40,000 investigadores experimentales, traslacionales y clínicos; científicos de estudios poblacionales; otros profesionales de la salud; y defensores de pacientes provenientes de 120 países. La AACR reúne un espectro completo de conocimientos de la comunidad oncológica para acelerar el progreso en la prevención, biología, diagnóstico y tratamiento del cáncer, al convocar anualmente más de 30 conferencias y talleres educativos, el más grande de los cuales es la Reunión Anual de la AACR con más de 21,800 asistentes. Además, la AACR publica ocho prestigiosas revistas científicas revisadas por expertos y una revista para sobrevivientes del cáncer, pacientes y sus cuidadores. La AACR se encarga del financiamiento de investigaciones meritorias directamente y en cooperación con numerosas organizaciones contra el cáncer. Como socio científico de Stand Up To Cancer, la AACR ofrece una revisión por parte de expertos, la administración de subvenciones y supervisión científica de los proyectos del equipo,  así como el financiamiento de los científicos particulares que trabajan en la investigación del cáncer y que tienen el potencial de ofrecer beneficios a los paciente a corto plazo. La AACR se comunica activamente con los legisladores y otras autoridades sobre la importancia de la investigación sobre el cáncer y otras ciencias biomédica relacionada para salvar y ayudar a miles de personas afectadas a por esta enfermedad. Para obtener más información sobre la AACR, visite su página web www.AACR.org.