By Jennifer Ahlstrom | Posted - Apr 23rd, 2020

 

 

 

 

COVID-19: Una petición de los paciente para obtener aprobaciones de la FDA de manera más rápida y el momento perfecto para la innovación en el área de la salud

Por Jenny Ahlstrom

La crisis del COVID-19 está apresurando el ritmo de los avances en la atención médica en los Estados Unidos. Estoy muy feliz de ver el desarrollo de ensayos clínicos más rápido de lo habitual para las vacunas del COVID-19 y sé que la FDA está trabajando a toda máquina. Todos deberíamos aplaudir (¡y ayudar!) los esfuerzos heroicos de los hombres y mujeres de nuestros hospitales que atienden a pacientes todos los días poniendo en riesgo su seguridad personal.

Incluso con éstos grandes esfuerzos, es muy probable que tengamos que esperar un año (o mucho más) para ver una vacuna aprobada con nuestra estructura actual. ¿Por qué? Debido a que la FDA actualmente requiere los siguientes pasos para aprobar una nueva terapia:

El proceso actual es muy lento  

Fase I Seguridad de los fármacos: ¿es seguro tomar el medicamento? Costo $4.5M Muchos pacientes
Fase II Eficacia: ¿El fármaco funciona? Costo $11.2M Demasiados  pacientes
Fase III Comparación: ¿Es el fármaco mejor que el de “referencia?” Costo $22.1M Cientos de pacientes
Solicitud a la NDA y aprobación de la FDA   Costo $2M  
Fase IV Impacto a largo plazo de los efectos secundarios, calidad de vida, etc. Costo $38.9M Miles de pacientes

  (datos de costos promedio para la aprobación de medicamentos oncológicos para un ensayo clínico proporcionado por Health and Human Services).

El sistema de salud de los EE. UU. actualmente tiene una velocidad de ejecución bastante lenta y toma un promedio de 15-17 años obtener un nuevo medicamento a través del proceso regular de desarrollo y aprobación de fármacos. Por supuesto, al brindar nuevas terapias a los pacientes, la vida de todos ellos es lo que está en juego. La seguridad es primordial. Pero, ¿qué pasa si se despeja un poco la barra de seguridad? ¿Cómo podemos acelerar las cosas?  

Aprobación de la FDA después de la Fase II del estudio

Una vez que se ejecuta la Fase II, se han determinado los datos de seguridad y ya se puede saber si el medicamento funciona, incluso en una fracción de los pacientes. En este punto, la FDA debería aprobar el medicamento. Luego,quedaría de parte de los médicos y pacientes decidir si vale la pena usarlo.

Volvamos al pasado, más de 58 años atrás. Es posible que se sorprendan al saber que antes de 1962, podían aprobarse nuevos fármacos después de eliminar la barra de seguridad de la Fase I. Las enmiendas Keefauver-Harris de 1962 cambiaron eso al requerir que la eficacia sea parte del mandato de la FDA.

Irónicamente (para pacientes con mieloma), la enmienda fue en respuesta a la tragedia de la talidomida, en la cual el medicamento causó defectos congénitos en Europa cuando las madres lo usaron para las náuseas matutinas en la década de 1950. Esto era claramente un problema de seguridad, no un problema de eficacia.

El fármaco aún no había sido aprobado en los Estados Unidos. El Senador Kefauver de Tennessee y Harris, el Representante de los Estados Unidos de Arkansas exigieron a los fabricantes de medicamentos que demostraran seguridad y eficacia, y John F. Kennedy firmó la ley. El revisor de la FDA Frances Oldham Kelsey se negó a aprobar la talidomida en los EE. UU.

No fue sino hasta 1998 que se aprobó para una complicación de la lepra. Luego, en 2006, se aprobó para el mieloma múltiple y sigue siendo uno de los fármacos de primera línea para pacientes con mieloma (talidomida, lenalidomida, pomalidomida, etc.).

Ese fue un estudio de 50 años para encontrar un medicamento efectivo para un cáncer terminal. Que pérdida de tiempo! ¿Qué pasaría si se hubieran aislado sus efectos negativos sobre el embarazo y se hubiera probado el medicamento para una variedad de afecciones? Los pacientes con mieloma pudieron haber probado la talidomida en la década de 1950 en lugar de los ensayos clínicos que comparaban la gaseosa con uretano (¡un verdadero estudio sobre el mieloma!).

Según Charles Hooper, presidente de Objective Insights, Inc. y David Henderson, investigador de la Institución Hoover y ex economista de salud del Consejo de Asesores Económicos del Presidente Reagan, en la Wall Street Journal:

Así que, las enmiendas Kefauver-Harris aumentaron drásticamente el tiempo y el costo para obtener la aprobación de nuevos medicamentos. La evidencia proporcionada por el economista Sam Peltzman de la Universidad de Chicago sugiere que la cantidad de nuevos medicamentos aprobados disminuyó en un 60% en la década posterior al cambio de ley. Tenemos menos medicamentos ineficaces, pero también muchos menos efectivos de los que podríamos haber tenido.

Aunque un fármaco pasa por el largo y costoso proceso de ensayo clínico de la FDA de la actualidad, los pacientes en el mundo real aún tienen que ver si el medicamento les funcionará. Por ejemplo, la lenalidomida funciona maravillosamente para algunos pacientes con mieloma, pero otros tienen reacciones graves.

Estos son los datos de la vida real que verdaderamente importan al final del día. La FDA no necesita duplicar datos de eficacia expansivos. Si aprueba un estudio en Fase II que muestra que funciona para cualquier paciente, podemos usar datos reales para determinar qué pacientes se beneficiarán más del medicamento.

Quería ver este tipo de datos cuando me diagnosticaron mieloma múltiple en 2010. Estaba tratando de tomar decisiones de vida o muerte con mi médico sobre mi salud. Es por eso que creamos HealthTree (www.healthcare.org). Es una herramienta que los pacientes con mieloma pueden usar para investigar sobre su salud, pero también agrega nuestras experiencias compartidas sobre el mieloma para proporcionar datos tanto a investigadores como a pacientes sobre la eficacia y los resultados de los fármacos para el mieloma. Ahora podemos ver indicaciones tempranas de eficacia en ciertas poblaciones de pacientes (por genética, comorbilidades, etc.) con datos adicionales sobre el mieloma y podemos decir rápidamente qué es y qué no es efectivo, así como también para quiénes es más efectivo.

Al igual que en el mieloma, necesitamos datos de eficacia rápidos para las soluciones al COVID-19. Actualmente estamos replicando parte de HealthTree para COVID-19 para pacientes con cáncer. Y publicaremos un estudio de COVID-19 específicamente para pacientes con mieloma en HealthTree. Las alternativas terapéuticas como el  remdesivir (conocido por ser generalmente seguro), hidroxicloroquina con o sin azitromicina u otras terapias similares podrían probarse rápidamente para ver si funcionan y en quiénes.

El Sr. Hooper y el Sr. Henderson tienen opiniones válidas sobre apegarse al proceso "estándar" para una emergencia como la del COVID-19:

Estos ensayos clínicos llevan tiempo y todavía no responderán muchas de las preguntas que los médicos tienen ahora sobre el uso del medicamento contra Covid-19. ¿Cuál es la dosis correcta para que el Remdesivir llegue a los pulmones? ¿En qué momento debe administrarse? Si se administra a pacientes enfermos que ya están con ventilación artificial en hospitales, ¿será útil? Todas estas cosas dependerán de cada paciente.

Estoy de acuerdo en que este cambio del proceso es tan necesario en el mieloma u otras enfermedades terminales, así como lo es para el COVID-19 y que hoy tenemos "un enfoque crítico de la medicina".

Quizás podríamos ahorrarnos otros 50 años de desarrollo de fármacos para futuros virus y enfermedades terminales con un cambio en el protocolo.

 
Jennifer Ahlstrom
About the Author

Jennifer Ahlstrom - Jenny A - Myeloma survivor, patient advocate, wife, mom of 6. Believer that patients can help accelerate a cure by weighing in and participating in clinical trials. Founder of Myeloma Crowd, Myeloma Crowd Radio, HealthTree and the CrowdCare Foundation.

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