Ensayos clínicos y uso compasivo en el mieloma múltiple

Por Brian McMahon

Cada tratamiento disponible para el mieloma múltiple, inclusive nuestras terapias de primera línea, comenzaron como un ensayo clínico. Actualmente, hay muchos tratamientos prometedores que se encuentran en la fase de ensayo clínico, pero este proceso puede tomar mucho tiempo. Por lo general, pasa más de una década para que un medicamento sea aprobado y esté completamente disponible.

Este es un proceso necesario para los nuevos medicamentos, ya que así se garantiza nuestra seguridad, pero puede ser frustrante para los pacientes, especialmente para aquellos con enfermedades muy agresivas o con limitadas opciones de tratamiento, los cuales no pueden esperar durante mucho tiempo. Teniendo en cuenta situaciones como estas, el programa de Acceso Expandido (también conocido como ‘Uso Compasivo’) fue creado por la FDA en 1987. Éste permite a los pacientes que cumplen con ciertos requisitos, recibir medicamentos que aún no estén aprobados para el tratamiento y que aún se encuentren en el proceso de ensayo clínico.

Hay tres formas principales en las que se utiliza el programa de Acceso Expandido: para un solo paciente, para un pequeño grupo de pacientes, o para un amplio grupo de pacientes a través de un protocolo del patrocinador del medicamento.

Los requisitos actuales para todos los usos del Acceso Expandido son:

  • El paciente y un médico con licencia que estén dispuestos a participar.
  • El médico del paciente afirma que no hay disponible una terapia comparable o satisfactoria para diagnosticar, monitorear o tratar la enfermedad o condición del paciente.
  • Que el riesgo probable para la persona sometida al producto en investigación, no sea mayor que el riesgo probable de la enfermedad o condición misma.
  • La FDA determina que hay evidencia suficiente de la seguridad y efectividad del producto en investigación, para apoyar su uso en la circunstancia particular presente;
  • La FDA determina que proporcionar el producto en investigación no interferirá con el inicio, la realización o la finalización de investigaciones clínicas para respaldar la aprobación de su comercialización;
  • El patrocinador (generalmente la compañía que desarrolla el producto en investigación para uso comercial) o el investigador clínico (o el médico del paciente, en el caso de una solicitud de acceso expandido a un solo paciente) presenta un protocolo clínico (un documento que describe el plan de tratamiento del paciente ) que es consistente con el estatuto de la FDA y las reglamentaciones aplicables para la investigación de nuevos medicamentos (IND, por sus siglas en inglés) o para las aplicaciones de exención de dispositivos de investigación (EDI, por sus siglas en inglés), que describan el uso del producto en investigación; y
  • El paciente no puede obtener el medicamento en investigación bajo otro IND o participar en un ensayo clínico.

 

Entonces, ¿Cómo funciona el programa de Acceso Expandid? El proceso lo comienza su médico tratante, quien generalmente se pondrá en contacto con el fabricante del medicamento, para asegurarse de que esté dispuesto a proporcionar el fármaco para un acceso expandido. Si lo está, el médico iniciará una solicitud de exención para la investigación de nuevos medicamentos (IND), la cual luego se presentará a la FDA. Si la solicitud es aprobada por la FDA (el 99% de las solicitudes lo son), la aprobación debe obtenerse de la junta de revisión institucional (IRB, por sus siglas en inglés) en donde el paciente recibirá el tratamiento.

Puede ser un proceso desafiante y se pueden presentar varios obstáculos. Uno de los mayores desafíos que enfrentan los pacientes es lidiar con el costo de recibir el medicamento. La mayoría de los seguros no cubrirán el costo de recibir tratamientos experimentales. Algunas compañías farmacéuticas tienen programas implementados que cubrirán algunos de los gastos asociados con el uso compasivo, pero otras no. Cuando un patrocinador de medicamentos recibe una gran cantidad de solicitudes IND, tiene la opción de crear un protocolo para que un gran número de pacientes reciba su medicamento a través del Acceso Expandido.

Karyopharm tiene un protocolo de acceso expandido para Selinexor, un inhibidor selectivo de la exportación nuclear (SINE, por sus siglas en inglés) que funciona interrumpiendo los mecanismos de supervivencia en las células de mieloma. Puede encontrar más información sobre su programa en https://www.karyopharm.com/pipeline/expanded-access/.

AbbVie también tiene un programa para Venetoclax, un inhibidor de BCL-2 que puede causar la muerte de las células de mieloma en mutaciones genéticas específicas. Puede encontrar más información sobre su protocolo aquí.

¿Está considerando el acceso expandido? ¿No está seguro de cómo comenzar una conversación con su médico sobre este tema? Nos puede contactar en cualquier momento al (888) 828-2206 y podemos ayudarlo a comenzar este proceso. Los recursos que le mostramos a continuación también son de gran ayuda para continuar su investigación:

  •  La página de información de la FDA sobre el Acceso Expandido para pacientes
  • Información adicional en el sitio web de la FDA
  • El Acceso Expandido de MyelomaCrowd en los Estados Unidos:  de qué se trata y su papel en el futuro desarrollo de fármacos

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