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Patient Power: ¿Por qué las minorías cuentan con poca representación en los ensayos clínicos?

Por Erika Johnson

El experto en ensayos clínicos, Dr. Richard L. Schilsky, de la Sociedad Americana de Oncología Clínica, y Cecilia Mann, prestadora de servicios de atención y voluntaria de la comunidad en la Sociedad de Leucemia y Linfoma (SLL), se reunieron con Andrew Schorr para un segmento reciente de Patient Power, con el fin de develar todos los mitos sobre los ensayos clínicos.

He aquí el problema: ¿Cómo sabemos qué estamos evaluando en los ensayos clínicos que se aplican a las personas con diferentes antecedentes étnicos, diferente género y otra variedad de situaciones? A menudo no podemos encontrar personas que encajen dentro de esas categorías. Andrew Schorr le preguntó al Dr. Schilsky: “¿Lo hemos venido haciendo mal todo este tiempo en lo que respecta a la diversidad en los ensayos y qué representa eso para el desarrollo de nuevos medicamentos?

“En realidad, lo hemos hecho mal en casi todos los aspectos. No tenemos suficientes candidatos que representen a los grupos minoritarios en los ensayos clínicos. No incluimos suficientes personas mayores. Debemos recordar que el 60% de los cánceres ocurren en personas de 65 años o más y sin embargo, solo el 10% de las personas que participan en ensayos clínicos tienen 65 años o más. Así que tenemos que tratar a la mayoría de las personas mayores, y yo diría que la mayoría de las personas pertenecientes a minorías, con datos derivados de participantes de ensayos clínicos que no son como ellos”. –Dr. Richard L. Schilsky

Hay una gran cantidad de problemas que contribuyen a este importante dilema. Primero, el conocer la información. Muchos ni siquiera saben que los ensayos clínicos son opciones de tratamiento para ellos. Piensan que es un “último recurso”, lo que es un mito generalizado. “Los ensayos clínicos pueden ser una opción muy buena para los pacientes desde el momento de su diagnóstico, incluso si es su primer tratamiento”, mencionó el Dr. Schilsky.

El desconocimiento no sólo afecta a los pacientes, sino también a los médicos. Los médicos también pueden ignorar que los ensayos clínicos son opciones para quienes están tratando. El Dr. Schilsky explicó: “… lo único que sabemos con certeza es que la persona más influyente en cuanto a si un paciente participa o no en un ensayo clínico es su médico. Si el médico no lo recomienda, si el médico no está al tanto de ésta alternativa, no la va a recomendar”.

Otro inconveniente son los criterios de elegibilidad de cada ensayo. La aceptación de pacientes puede ser muy limitada, principalmente para proteger a quienes participan en el estudio. Las personas bromean acerca de que los únicos pacientes que pueden participar en los ensayos clínicos son los atletas olímpicos. Aunque eso puede ser cierto, los atletas olímpicos no son quienes reciben tratamiento a diario en las clínicas. Los ensayos clínicos deben ser más representativos para ser aplicables a las personas que un médico ve en su consultorio todos los días.

También hay problemas logísticos en los ensayo clínico. Pueden ser muy engorrosos, ya sea por los traslados, la falta de fondos, de tiempo, es casi un trabajo de tiempo completo.

Entonces, ¿cómo abordamos estos problemas para aumentar la representación de las minorías en los ensayos clínicos?

Cecilia responde mucho a esta pregunta en su trabajo como voluntaria de la SLL: “La Sociedad de Leucemia y Linfoma tienen recursos para ayudar con los viajes y traslado y la Sociedad Americana del Cáncer tiene recursos destinados a ayudar con los gastos del hotel y el alojamiento. Y hay otros diferentes tipos de fondos que pueden evaluarse para que esto sea una posibilidad.

Una joven en una feria de salud [se me acercó] y decía que le apareció un segundo cáncer … y estaba comentando que le dijeron que no era mucho lo que los médicos podían hacer.. Le comenté sobre el Dr Anderson . Y ella de inmediato dijo: ‘No puedo ir hasta allí, tengo que trabajar’, y luego se dio la vuelta bruscamente … Siempre me alegra comentarles e informarles que hay una opción y que los ensayos clínicos funcionan y pongo como ejemplo a mi esposo Mel, quien tuvo un tratamiento exitoso”. 

La respuesta es clara: es necesario que haya más participación en los ensayos clínicos. Especialmente de aquellos que están siempre menos representados. Si tiene preguntas sobre ensayos clínicos específicos para el mieloma, visite SparkCures.com. UsandoHealthTree, que se está asociado con SparkCures, se puede incluso comparar automáticamente con ensayos clínicos personalizados. Es hora de que el paciente reciba el tratamiento adecuado, en el momento adecuado.

Puede ver el video completo aquí.

Ensayos clínicos y uso compasivo en el mieloma múltiple

Por Brian McMahon

Cada tratamiento disponible para el mieloma múltiple, inclusive nuestras terapias de primera línea, comenzaron como un ensayo clínico. Actualmente, hay muchos tratamientos prometedores que se encuentran en la fase de ensayo clínico, pero este proceso puede tomar mucho tiempo. Por lo general, pasa más de una década para que un medicamento sea aprobado y esté completamente disponible.

Este es un proceso necesario para los nuevos medicamentos, ya que así se garantiza nuestra seguridad, pero puede ser frustrante para los pacientes, especialmente para aquellos con enfermedades muy agresivas o con limitadas opciones de tratamiento, los cuales no pueden esperar durante mucho tiempo. Teniendo en cuenta situaciones como estas, el programa de Acceso Expandido (también conocido como ‘Uso Compasivo’) fue creado por la FDA en 1987. Éste permite a los pacientes que cumplen con ciertos requisitos, recibir medicamentos que aún no estén aprobados para el tratamiento y que aún se encuentren en el proceso de ensayo clínico.

Hay tres formas principales en las que se utiliza el programa de Acceso Expandido: para un solo paciente, para un pequeño grupo de pacientes, o para un amplio grupo de pacientes a través de un protocolo del patrocinador del medicamento.

Los requisitos actuales para todos los usos del Acceso Expandido son:

  • El paciente y un médico con licencia que estén dispuestos a participar.
  • El médico del paciente afirma que no hay disponible una terapia comparable o satisfactoria para diagnosticar, monitorear o tratar la enfermedad o condición del paciente.
  • Que el riesgo probable para la persona sometida al producto en investigación, no sea mayor que el riesgo probable de la enfermedad o condición misma.
  • La FDA determina que hay evidencia suficiente de la seguridad y efectividad del producto en investigación, para apoyar su uso en la circunstancia particular presente;
  • La FDA determina que proporcionar el producto en investigación no interferirá con el inicio, la realización o la finalización de investigaciones clínicas para respaldar la aprobación de su comercialización;
  • El patrocinador (generalmente la compañía que desarrolla el producto en investigación para uso comercial) o el investigador clínico (o el médico del paciente, en el caso de una solicitud de acceso expandido a un solo paciente) presenta un protocolo clínico (un documento que describe el plan de tratamiento del paciente ) que es consistente con el estatuto de la FDA y las reglamentaciones aplicables para la investigación de nuevos medicamentos (IND, por sus siglas en inglés) o para las aplicaciones de exención de dispositivos de investigación (EDI, por sus siglas en inglés), que describan el uso del producto en investigación; y
  • El paciente no puede obtener el medicamento en investigación bajo otro IND o participar en un ensayo clínico.

 

Entonces, ¿Cómo funciona el programa de Acceso Expandid? El proceso lo comienza su médico tratante, quien generalmente se pondrá en contacto con el fabricante del medicamento, para asegurarse de que esté dispuesto a proporcionar el fármaco para un acceso expandido. Si lo está, el médico iniciará una solicitud de exención para la investigación de nuevos medicamentos (IND), la cual luego se presentará a la FDA. Si la solicitud es aprobada por la FDA (el 99% de las solicitudes lo son), la aprobación debe obtenerse de la junta de revisión institucional (IRB, por sus siglas en inglés) en donde el paciente recibirá el tratamiento.

Puede ser un proceso desafiante y se pueden presentar varios obstáculos. Uno de los mayores desafíos que enfrentan los pacientes es lidiar con el costo de recibir el medicamento. La mayoría de los seguros no cubrirán el costo de recibir tratamientos experimentales. Algunas compañías farmacéuticas tienen programas implementados que cubrirán algunos de los gastos asociados con el uso compasivo, pero otras no. Cuando un patrocinador de medicamentos recibe una gran cantidad de solicitudes IND, tiene la opción de crear un protocolo para que un gran número de pacientes reciba su medicamento a través del Acceso Expandido.

Karyopharm tiene un protocolo de acceso expandido para Selinexor, un inhibidor selectivo de la exportación nuclear (SINE, por sus siglas en inglés) que funciona interrumpiendo los mecanismos de supervivencia en las células de mieloma. Puede encontrar más información sobre su programa en https://www.karyopharm.com/pipeline/expanded-access/.

AbbVie también tiene un programa para Venetoclax, un inhibidor de BCL-2 que puede causar la muerte de las células de mieloma en mutaciones genéticas específicas. Puede encontrar más información sobre su protocolo aquí.

¿Está considerando el acceso expandido? ¿No está seguro de cómo comenzar una conversación con su médico sobre este tema? Nos puede contactar en cualquier momento al (888) 828-2206 y podemos ayudarlo a comenzar este proceso. Los recursos que le mostramos a continuación también son de gran ayuda para continuar su investigación:

  •  La página de información de la FDA sobre el Acceso Expandido para pacientes
  • Información adicional en el sitio web de la FDA
  • El Acceso Expandido de MyelomaCrowd en los Estados Unidos:  de qué se trata y su papel en el futuro desarrollo de fármacos