By Paul Kleutghen | Posted - Oct 13th, 2022

 

 

 

 

Una Actualización Adicional para Pepaxto (Melflufen) de Oncopeptides

La semana pasada, la Agencia Europea de Medicamentos recomendó por unanimidad a la Comisión Europea que Pepaxto puede utilizarse para tratar el mieloma múltiple recidivante/refractario en pacientes con al menos tres líneas de tratamiento previas (inhibidor del proteasoma, un fármaco inmunomodulador y anticuerpo monoclonal anti-CD38), y con al menos tres años de antigüedad en el trasplante de células madre.

La FDA de los Estados Unidos acaba de publicar un aviso en el Registro Federal que celebrará una reunión pública del Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos (ODAC) el 22 de septiembre de 2022 para discutir los riesgos/beneficios de Pepaxto. Este aviso dice:

"Durante la segunda sesión del 22 de Septiembre de 2022, el comité escuchará una actualización de la solicitud de nuevo medicamento (NDA) 214383, para PEPAXTO (flufenamida de melfalán) para inyección, presentada por Oncopeptides A.B. Este producto fue aprobado bajo el 21 CFR 314. 500 (subparte H, reglamentos de aprobación acelerada) para su uso en combinación con dexametasona para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario que hayan recibido al menos cuatro líneas de terapia previas y cuya enfermedad sea refractaria al menos a un inhibidor del proteasoma, un agente inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal dirigido a CD38. El ensayo de confirmación demostró una peor supervivencia global y no pudo verificar el beneficio clínico. Los estudios de confirmación son estudios posteriores a la comercialización para verificar y describir el beneficio clínico de un fármaco después de recibir la aprobación acelerada. Basado en las actualizaciones proporcionadas, el comité tendrá una discusión general centrada en los próximos pasos para el producto."

Resulta algo decepcionante leer la frase "El ensayo de confirmación demostró una peor supervivencia global y no pudo verificar el beneficio clínico", ya que un artículo reciente de la revista The Lancet Haematology resumió los resultados clínicos de un estudio de confirmación de unos 500 pacientes e indicó:

"En los análisis exploratorios de subgrupos, entre los pacientes sin un TCMH autólogo previo, melflufen más dexametasona mostró una supervivencia libre de progresión significativamente mayor y una supervivencia global numéricamente superior, aunque no significativamente diferente en comparación con pomalidomida más dexametasona. Un análisis post-hoc sugirió que haber recibido un TMCH autólogo -y por extensión, una terapia de acondicionamiento previa con dosis altas de melfalán- fue un factor pronóstico negativo significativo para la supervivencia."

En otras palabras, Pepaxto puede ser una opción de tratamiento válida para los pacientes con mieloma en recaída/refractario que no hayan estado expuestos a altas dosis de melfalán como parte de su régimen de tratamiento previo durante 3 años antes de iniciar el tratamiento con Pepaxto.

Esperemos que el Comité Asesor de la FDA siga los pasos de su homólogo europeo y nos proporcione a los pacientes con mieloma una opción de tratamiento adicional en un futuro no muy lejano.

En el comunicado de prensa de Oncopeptides también se puede encontrar información adicional.

 

SOBRE EL AUTOR

Paul Kleutghen

Soy un paciente diagnosticado en 2014 con leucemia primaria de células plasmáticas (pPCL), una variante rara y agresiva del mieloma múltiple, y he sido muy afortunado de encontrar un tratamiento exitoso en la división de Terapia Celular del Instituto de Cáncer de la Universidad de Duke. Mi mujer, Vicki, y yo tenemos dos hijos adultos y dos nietos que son la "luz de nuestras vidas". El éxito del tratamiento nos ha permitido a Vicki y a mí hacer lo que más nos gusta: viajar por el mundo, aunque con algunas precauciones adicionales para mantener alejadas las infecciones. Mi carrera en la industria farmacéutica me ha proporcionado conocimientos que actualmente pongo en práctica como defensor de la reducción de los precios de los medicamentos, especialmente de los medicamentos contra el cáncer. Creo firmemente que mantenerse activo mentalmente, en buena forma física, cumplir con el régimen de tratamiento e interesarse activamente por nuestra enfermedad son las claves del éxito del tratamiento.

 

 
Paul Kleutghen
About the Author

Paul Kleutghen - I am a patient diagnosed in 2014 with primary plasma cell leukemia (pPCL), a rare and aggressive variant of multiple myeloma and have been very fortunate to find treatment at the division of Cellular Therapy at the Duke University Cancer Institute. My wife, Vicki, and I have two adult children and a grandson who is the ‘light of my life’. Successful treatment has allowed Vicki and I to do what we love best : traveling the world, albeit it with some extra precautions to keep infections away. My career in the pharmaceutical industry has given me insights that I am currently putting to use as an advocate to lower drug pricing, especially prices for anti-cancer drugs and, very specifically, CAR-T therapies, with recent contributions posted by Health affairs, the Institute for Clinical and Economic Review and the Centers for Medicare and Medicaid Services.

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